Cari pazienti, sostenitori/sostenitrici, amici ed amiche della Fondazione Malattie Miotoniche
l'anno appena trascorso resterà nella nostra vita e in quella dei nostri cari, figli e nipoti, come qualcosa di imprevedibile e molto doloroso.
Le vite di tutti noi, chi piu chi meno, sono state stravolte nelle loro certezze, abitudini, consapevolezze e, in alcuni tristissimi casi, negli affetti.
Pesa molto non poterci vedere di persona, non poterci parlare guardandoci da vicino e non poter esprimere non solo con le parole ma con il linguaggio dei gesti e degli occhi tutto il nostro scoramento nel pensare non soltanto alle vicissitudini piu o meno gravose che abbiamo vissuto noi ma anche alle persone più fragili, agli anziani, ai malati che, con tante altre persone in difficoltà, hanno patito per questa pandemia.
Dobbiamo però guardare con speranza al futuro, non solo rispetto al Covid-19 ma anche per le tantissime ricerche che continuano, nello sforzo di trovare cure per guarire molte malattie e tra queste anche le malattie miotoniche.
Nel mondo ad oggi sono attivi 38 studi o sperimentazioni avanzate per la distrofia miotonica di tipo 1 e 2:
- 2 studi di fase 3 (Metformina presso l’Università Vergata di Roma, Tideglusib da parte di AMO-Pharma-USA),
- 1 studio di fase 2 (Eritromicina presso l’Università di Osaka-Giappone),
- 1 studio di fase 1 (piccola molecola ERX-963, da parte di Expansion-USA),
- 19 studi di fase preclinica (11 su oligonucleotidi antisenso-ASO o CASPR, 2 piccole molecole, 6 con attività di riposizionamento molecolare),
- 15 in fase di ricerca avanzata (6 terapia genica, 3 piccole molecole, 1 con attività di riposizionamento molecolare, 1 con composto naturale-Cannabis), 4 studi non divulgati).
Al link seguente http://www.fondazionemalattiemiotoniche.org/wp-content/uploads/2020/12/Potenziali-terapie-per-DM1-e-DM2.pdf chi vuole può approfondire gli studi e le sperimentazioni in atto.
La speranza è che in un futuro vicino anche le persone con malattie miotoniche possano guarire per tornare a vivere una vita sana e pienamente integrata nella società.
Da parte nostra, continuiamo a sostenere la ricerca clinica e di base presso il Laboratorio del Centro Dino Ferrari dell’Università degli Studi di Milano e a fare informazione attraverso la pagina FB ed il sito della FMM.
Nell’attesa di poterci incontrare presto nel nostro ormai abituale Punto di ascolto, auguro un sereno Natale a tutti voi e un nuovo anno migliore.
Un caro saluto
Prof. Giovanni Meola
Per chi volesse dare un contributo natalizio per sostenere la ricerca scientifica sulle malattie miotoniche, lo può fare anche con una piccola donazione intestata a:
Fondazione Malattie Miotoniche
IBAN IT63 O076 0101 6000 0103 0668 519
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